आनुवंशिक चिकित्सा (genetic medicine) के संदर्भ में निम्नलिखित कथनों में से कौन-सा/से सही है/हैं? 1. आनुवंशिक चिकित्सा, बीमारी के लिए उत्तरदायी दोषपूर्ण जीन को ठीक करती है या उसकी क्षतिपूर्ति करती है। 2. आनुवंशिक चिकित्सा के वाहक के रूप में इंजीनियर्ड वायरस (engineered viruses) और लिपिड नैनोपार्टिकल्स (lipid nanoparticles) का उपयोग किया जाता है। 3. आनुवंशिक चिकित्सा संपूर्ण DNA अनुक्रम को परिवर्तित कर देती है। नीचे दिए गए कूट का प्रयोग कर सही उत्तर चुनिए :

सही उत्तर विकल्प C (केवल 1 और 2) है।

कथन 1 सही है: आनुवंशिक चिकित्सा (Genetic Medicine) या जीन थेरेपी का मुख्य उद्देश्य आनुवंशिक विकारों के मूल कारण को दूर करना है। यह शरीर में बीमारी के लिए उत्तरदायी उत्परिवर्तित (mutated) या दोषपूर्ण जीन को ठीक करती है, उसे निष्क्रिय करती है, या एक नए स्वस्थ जीन को डालकर उसकी क्षतिपूर्ति करती है। सिकल सेल एनीमिया और थैलेसीमिया जैसी बीमारियों के इलाज के लिए CRISPR-Cas9 जैसी तकनीकें इसका सटीक उदाहरण हैं।

कथन 2 सही है: उपचारात्मक जीन को सीधे शरीर की कोशिकाओं के भीतर पहुँचाना तकनीकी रूप से कठिन होता है, इसलिए "वाहकों" (vectors) का उपयोग किया जाता है। आनुवंशिक चिकित्सा में मुख्य रूप से रोग पैदा करने की क्षमता से रहित इंजीनियर्ड वायरस (जैसे एडेनो-एसोसिएटेड वायरस - AAV या लेंटिवायरस) का उपयोग होता है। इसके अलावा, गैर-वायरल सुरक्षित वाहक के रूप में लिपिड नैनोपार्टिकल्स (LNPs) का भी बड़े पैमाने पर उपयोग किया जा रहा है। LNPs का सफल उपयोग mRNA आधारित टीकों और Onpattro जैसी जीन-साइलेंसिंग दवाओं में किया जा चुका है।

कथन 3 गलत है: आनुवंशिक चिकित्सा किसी व्यक्ति के संपूर्ण DNA अनुक्रम (Entire genome) को परिवर्तित नहीं करती है। मानव जीनोम में 3 अरब से अधिक बेस पेयर होते हैं। जीन थेरेपी अत्यधिक लक्षित (highly targeted) होती है; यह पूरे जीनोम में बदलाव किए बिना केवल विशिष्ट जीन (specific gene) या DNA के उसी छोटे हिस्से को संशोधित करती है जो रोग का कारण है। संपूर्ण DNA अनुक्रम को बदलना न तो आवश्यक है और न ही वर्तमान में व्यावहारिक है।

याद रखने योग्य तथ्य (Takeaway): आनुवंशिक चिकित्सा एक 'लक्षित सर्जिकल स्ट्राइक' की तरह है, जो संपूर्ण जीनोम के बजाय केवल दोषपूर्ण जीन पर काम करती है। 'इंजीनियर्ड वायरस' और 'लिपिड नैनोपार्टिकल्स' इस चिकित्सा के सबसे महत्वपूर्ण 'डिलीवरी कूरियर' (वाहक) हैं।